Brittiska forskare tror att de i framtiden ska kunna bota allvarligt sjuka ofödda barn med hjälp av genterapi.
Det är en läkargrupp vid Imperial College och University College i London som nu presenterat resultaten av experiment med möss, där man med hjälp av genterapi botat sjuka musfoster genom att implantera korrigerande gener. Gruppen har nu säkrat finansiering för att gå vidare med sina försök och kommer att arbeta med andra däggdjursarter, för att se om man även där kan bota blodsjukdomar på ofödda ungar. Om allt går väl räknar de ansvariga läkarna med att kunna överföra tekniken till människor inom fem år.
Genterapi går till så att man antingen byter ut skadade eller avvikande gener mot normala gener, eller att gener får nya genetiska instruktioner för att bekämpa en sjukdom. De terapeutiska generna tillförs med hjälp av ett harmlöst virus eller liknande bärare, som injiceras i kroppen. Behandlingen befinner sig ännu på ett mycket tidigt stadium, men patienter som lider av blödarsjuka eller vissa sällsynta immunsystemstörningar har redan framgångsrikt behandlats med hjälp av genterapi. Genterapi är dock inte okomplicerat, eftersom mottagarens kropp kan starta en immunreaktion, som gör att antikroppar förhindrar att behandlingen verkar. Utöver detta finns även risken att behandlingen ger upphov till andra sjukdomar, som till exempel cancer. Läs mer >>
Om genterapi görs redan på fosterstadiet är det forskarnas förhoppning att immunsystemet ännu inte är tillräckligt utvecklat och att den implanterade genen därför inte blir angripen. De tror vidare att genterapi kommer att ha större effekt hos foster som fortfarande utvecklas och vars celler förökas i snabb takt. Dessutom skulle behandlingen kunna tillhandahållas redan innan sjukdomen har orsakat några skador.
Läkaren Simon Waddington vid University College London förklarar, att det teoretiskt finns flera fördelar med att behandla ofödda; till exempel orsakar sjukdomen cystisk fibros skador på lungan redan före födseln, och han menar därför att behandlingen bör ges före förlossningen för att stoppa sjukdomen. Vid behandling hos vuxna är det oftast för sent för att få bort vissa skador. Han poängterar även att denna form av genterapi endast påverkar patienten, och inte kommande generationer, då det inte är könscellerna som förändras.
Källa: BBC news (news.bbc.co.uk)