En pojke i Storbritannien som genomgått genterapi för att bota honom från en sällsynt immunbristsjukdom har drabbats av leukemi. Det är inte första gången genterapi resulterar i leukemi, men försöken med genterapi fortsätter, om än i mycket liten skala.
Pojken, som är tre år gammal, är den åttonde patienten som behandlats med genterapi på Londons välkända barnsjukhus Great Ormond Street Hospital. Pojken lider av en sällsynt genetisk immunbristsjukdom, x-scid, som drabbar pojkar och som utan behandling orsakar en mycket tidig död av vanliga infektioner, ofta under det första levnadsåret. Den genterapi pojken fick gick ut på att använda ett genetiskt förändrat virus för att korrigera hans eget DNA, som är grund till sjukdomen.
Leukemi är en erkänd risk med genterapi, då försöken att sätta in nytt DNA kan aktivera en annan gen som i sin tur kan orsaka cancer. Ingen av de övriga 14 brittiska barnen som har fått genterapi mot just denna sjukdom har hittills fått leukemi, och alla har fått ett fungerande immunförsvar. För fyra år sedan avled dock en fransk pojke i leukemi efter att han behandlats med genterapi. Totalt drabbades fyra patienter av leukemi i det franska försöket, där elva patienter deltog, men de övriga tre har hittills överlevt. Läs mer >>
De två ansvariga läkarna i London, Bobby Gaspar and Adrian Thrasher, erkänner i ett uttalande risken med leukemi, men påpekar att den måste vägas mot det faktum att ingen annan behandling fanns för pojken. I dag överlever 80 procent av dem som drabbas av leukemi, medan alla som föds med x-scid och inte behandlas dör. Den vanliga behandlingen mot sjukdomen är benmärgstransplantation, ofta med dåliga resultat och svåra biverkningar. Dessutom är det inte i alla fall en passande donator finns. Barnen i genterapistudierna har i stället fått en ny gen i sina egna blodstamceller, som då kan utvecklas till de T-celler som krävs för ett fungerande immunförsvar.
Genterapi är ett samlingsnamn för behandlingar där kroppen tillförs genetiskt material så att cellerna programmeras om att göra något annorlunda. Idén har funnits länge, men det var inte tekniskt möjligt att utföra förrän i slutet av 1980-talet. Den första kliniska studien utfördes 1989. Trots de stora förhoppningarna i början finns det fortfarande ingen genterapi i klinisk praxis, då det har visat sig svårt att få in generna i cellerna och få dem stabila.
Källa: The Times (www.timesonline.co.uk)