Forskare vid Harvard Stem Cell Institute och Columbiauniversitet rapporterade i slutet av juli att de har omprogrammerat hudceller från två patienter med ALS, en svår degenererande nervsjukdom. Av hudcellerna blev iPS-celler, den sorts nya stamceller som på engelska kallas induced pluripotent stem cells.
Stamcellerna konstruerades på liknande sätt som de stamceller som i fjol togs fram av den japanske forskaren Shinya Yamanaka vid Kyotouniversitetet, som blev en av de två första att rapportera att man tagit fram pluripotenta stamceller från hudceller.
Läs mer >> De stamceller som skapades från ALS-pateinternas hudceller användes i ett senare stadium till att göra neuroner, den typ av nervceller som förstörs hos patienter med ALS. Forskarna från Harvard och Columbia kommer nu att använda neuronerna för att studera hur ALS utvecklas, och som hjälp vid läkemedelstillverkning.
– Vår studie visar att vi kan få fram hundratals miljoner motorneuroner [motorisk nervcell som aktiverar muskler] som är genetiskt identiska med en patients egna neuroner. Detta kommer att vara till mycket stor hjälp när vi försöker förstå mekanismerna bakom sjukdomen och tar fram läkemedel som kan förlänga livet för de drabbade, säger professor Christopher Henderson, som ledde försöken tillsammans med professor Kevin Eggan.
Deras försök är första gången man fått fram iPS-celler från individer med ett känt genetiskt tillstånd. iPS-celler skapas genom att man tillför fyra nyckelgener för stamceller till hudceller. De omprogrammerade hudcellerna är pluripotenta, det vill säga har potentialen att bli vilken som helst celltyp i kroppen, precis som embryonala stamceller.
I studien, som publicerats i tidskriften Science, användes två äldre systrar som båda har en känd genetisk mutation, som orsakar ALS. Först satte man in de fyra stamcellsgenerna i hudcellernas DNA för att skapa iPS-celler. Sedan behandlades iPS-cellerna med kemiska ämnen, som fick dem att omvandlas till motorneuroner, nervceller som transporterar signaler från hjärnan och ryggmärgen till musklerna. När ALS framskrider är det därför att dessa celler blir sämre och till slut dör, vilket så småningom leder till förlamning och döden.
Att studera motorneuroner hos ALS-patienter har hittills inte varit möjligt, eftersom man inte kunnat separera dem från patientens ryggmärg.
– Ingen har någonsin lyckats isolera dessa neuroner från en patient och fått dem att växa i laboratoriemiljö. Hittills har det varit omöjligt att få tillträde till neuroner som är påverkade av ALS, säger professor Kevin Eggan. De båda professorerna varnar dock för att de ännu inte vet hur pass lika de framtagna neuronerna är patientens egna neuroner.
Professor Ian Wilmut vid Edinburghuniversitetet i Skottland, som är berömd som den som skapade det klonade fåret Dolly, förutspår att den nya amerikanska metoden med att ta fram iPS-celler från sjuka patienter kommer att bli ett av de viktigaste användningsområdena för stamceller under de kommande tio åren.
Källa: Bionews (
www.bionews.org.uk)